Метод Prime editing впервые представили в 2019 году. Благодаря новому подходу получалось вносить изменения более длительные по времени, чем те, что удавалось достичь при более классических методах. Система состоит из белка Cas9 (разрезает ДНК), направляющей молекулы РНК (определяет место разреза и содержит “правильную” последовательность кода), и обратной транскриптазы (вносит изменения).
Исследователи из Howard Hughes Medical Institute модифицировали вирусоподобные частицы для доставки prime editor в клетки мышей. Изменения позволили добиться повышения эффективности в 170 раз по сравнению с предыдущими результатами. Разработанную систему использовали для устранения мутаций, ставших причиной слепоты у мышей. Впервые доставка комплекса белок-РНК оказалась направлена на терапевтическое редактирование ДНК у животных. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.
Исследователи пробовали использовать разные методы для доставки комплекса: липидные наночастицы и вирусные векторы. Задействование улучшенных вирусоподобных частиц привело к эффективному результату. Исследователи протестировали систему на мышах. Они нацелились на мутацию в гене Mfrp — вызывает пигментный ретинит, который приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки, и в гене Rpe65 — связан со слепотой при врожденном амаврозе Лебера.
В обоих случаях удалось исправить мутацию в 20% клеток сетчатки, что привело к частичному восстановлению зрения. Также, ученые показали, что разработанная система способна вносить изменения в генетический код клеток мозга. Исследователи подчеркивают перспективы использования белков для генного редактирования и планируют продолжить работу над усовершенствованием системы.
Исследователи из Howard Hughes Medical Institute модифицировали вирусоподобные частицы для доставки prime editor в клетки мышей. Изменения позволили добиться повышения эффективности в 170 раз по сравнению с предыдущими результатами. Разработанную систему использовали для устранения мутаций, ставших причиной слепоты у мышей. Впервые доставка комплекса белок-РНК оказалась направлена на терапевтическое редактирование ДНК у животных. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.
Исследователи пробовали использовать разные методы для доставки комплекса: липидные наночастицы и вирусные векторы. Задействование улучшенных вирусоподобных частиц привело к эффективному результату. Исследователи протестировали систему на мышах. Они нацелились на мутацию в гене Mfrp — вызывает пигментный ретинит, который приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки, и в гене Rpe65 — связан со слепотой при врожденном амаврозе Лебера.
В обоих случаях удалось исправить мутацию в 20% клеток сетчатки, что привело к частичному восстановлению зрения. Также, ученые показали, что разработанная система способна вносить изменения в генетический код клеток мозга. Исследователи подчеркивают перспективы использования белков для генного редактирования и планируют продолжить работу над усовершенствованием системы.
